本周国内新药里程碑汇总：3款创新药获批上市，来自卫材曙方医药瓴路药业...单抗适应症突破性治疗品种

（收集周期：12.9-12.13，收集部分为首次申请临床、首次申请上市、首次批准上市的创新药）

国内创新药IND汇总

1、微芯生物：CS12088片

作用机制：HBV核衣壳组装调节剂

适应症：慢性乙型肝炎

12月10日，微芯生物的CS12088片的临床试验申请（IND）获CDE受理。CS12088是HBV核衣壳组装调节剂，正在开发用于慢性乙型肝炎。临床前研究表明，CS12088具有显著的抗病毒活性、肝靶向性及良好的安全性和耐受性。该药物能够阻断HBVDNA的复制，并对多种HBV基因型保持抗病毒活性，具备直接抗病毒作用及HBsAg转阴潜力。

2、联馨药业：SAR107375E片

作用机制：FII/FX抑制剂

适应症：抗凝

12月10日，联馨药业的SAR107375E片的IND获CDE受理。SAR107375E是一种新型小分子化合物，能够直接选择性抑制凝血因子Xa和凝血因子IIa。凝血因子Xa是凝血级联反应中内源性凝血和外源性凝血的共同途径，凝血因子IIa促进纤维蛋白原转化为纤维蛋白，同时抑制这两个因子可以产生有效的抗凝作用。在体外实验和动物实验中，SAR107375E表现出较强的抗凝活性和较好安全范围。

3、礼邦医药：AP306片

作用机制：钠依赖性磷酸盐转运蛋白泛抑制剂

适应症：高磷血症

12月11日，礼邦医药的AP306片的IND获CDE受理。AP306是口服磷酸盐转运蛋白NaPi-IIb、PiT-1、PiT-2泛抑制剂，能阻断肠道磷酸盐主动转运。该药物最早由日本中外制药开发，礼邦医药拥有在全球范围内开发和商业化AP306的权利。

Ⅱ期临床研究显示，血液透析合并高磷血症患者随机接受AP306和碳酸司维拉姆治疗12周，两组均达到主要疗效终点，即AP306组-2.51mg/dL（95%置信区间：-3.07，-1.92），碳酸司维拉姆组-1.08mg/dL（95%置信区间：-1.58，-0.59），AP306组血清磷下降幅度明显高于碳酸司维拉姆组。此外，AP306组血清磷平均值随治疗的延长而逐渐降低，从第3周末开始低于碳酸司维拉姆组并持续至治疗结束；AP306组达到KDIGO推荐的血清磷目标范围（2.5–4.5mg/dL）的患者比例明显高于碳酸司维拉姆组。在安全性上，AP306组最常见的不良事件为胃肠道反应（51.9%），主要是腹泻（44.4%）；所有腹泻事件严重程度均为1/2级且大多数在2周内自行缓解。AP306组未报告严重不良事件。

4、泰尔康生物：注射用Tye1001

作用机制：——

适应症：肿瘤

12月12日，泰尔康生物的注射用Tye1001的IND获CDE受理。Tye1001是一款多肽偶联药物，由高活高毒的毒素小分子与特定药物载体偶联，主要通过肿瘤血管的EPR效应及细胞表面特异性受体靶向作用于实体瘤，通过细胞内吞（Internalization）方式进入肿瘤细胞，再经溶酶体（Lysosome）降解、释放毒素小分子，毒素小分子靶向作用于细胞微管，抑制肿瘤生长。该药物具有广谱抗肿瘤特性，在胃癌、淋巴瘤，鼻咽癌等多种肿瘤小鼠模型中展现了极佳的抗肿瘤效果。

国内创新药NDA汇总

1、SK/翼思生物：西诺氨酯片

作用机制：γ-氨基丁酸离子通道正向变构调节剂

适应症：局灶性癫痫

2、翼思生物：索安非托片

作用机制：多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂

适应症：发作性睡病

3、远大医药/联拓生物：洛替拉纳滴眼液

作用机制：GABA-Clchannel拮抗剂

适应症：蠕形螨性睑缘炎

国内创新药上市获批

1、卫材：多替诺雷片

作用机制：URAT1抑制剂

适应症：痛风伴高尿酸血症

2、曙方医药：伐莫洛龙口服混悬液

作用机制：解离性皮质类固醇

适应症：杜氏肌营养不良

12月10日，NMPA宣布批准曙方医药的伐莫洛龙口服混悬液（商品名：安迦利）的上市申请，用于疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。伐莫洛龙是一种新型解离性皮质类固醇，在化学结构中的9:11位置上，羟基（OH）被改变成碳-碳双键，使其在具有强效抗炎特性的同时，具有更好的安全性特征。曙方医药于2022年，从瑞士Santhera公司获得vamorolone在中国（包括中国香港、澳门和台湾地区）用于DMD和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。

3、瓴路药业：注射用替朗妥昔单抗

作用机制：靶向CD19ADC

适应症：淋巴瘤

12月10日，NMPA宣布批准瓴路药业的注射用替朗妥昔单抗的上市申请，用于治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。替朗妥昔单抗（泰朗妥昔单抗，Loncastuximabtesirine）是最早由ADCTherapeutics开发，瓴路药业拥有该药在大中华区和新加坡的权益。作为一款靶向CD19ADC药物，替朗妥昔单抗将抗CD19单克隆抗体与小分子药物SG3199(吡咯并苯二氮杂二聚体（PBD）细胞毒素)偶联在一起；PBD进入细胞后通过与CD19结合，在肿瘤细胞内释放出的SG3199与DNA结合，使得DNA双链产生交联，阻断DNA链的分离，破坏DNA的复制，以致肿瘤细胞死亡。