值此之际，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授聚焦ASH会议的前沿进展，深入探讨AA领域的最新突破与亮点，为AA领域的规范化诊疗提供新的见解。
施均教授
2024ASH大会上，我院入选了10篇口头报告以及83篇壁报展示，涵盖细胞免疫疗法、异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）、AA、急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）等领域。
其中一项研究探索了CD19嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）细胞治疗难治性自身免疫性溶血性贫血的疗效。研究显示，11例接受过至少三线治疗失败的复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者，经过自体CD19CAR-T细胞治疗后全部获得了快速疗效缓解，并具有持续无治疗缓解。同时，研究表明CD19CAR-T细胞治疗安全性数据良好。该疗法为复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者提供了一种新型的治疗策略，进一步的临床试验正在开展中1。
在基础和转化领域，我院一项研究探索了抗CD3/CD19双特异性T细胞衔接器（BiTE）功能化外泌体在治疗B细胞恶性肿瘤中的靶向递送策略2。研究开发的独特工程化细胞囊泡（EV），未来在靶向治疗恶性肿瘤时可装载不同效应分子，作用于免疫效应细胞、微环境或肿瘤等成分，在恶性肿瘤的靶向治疗策略中具有可塑的应用潜力。另一项研究深入阐明了CD38在骨髓增殖性肿瘤（MPN）单核细胞分化进程及纤维化发展中的核心作用。靶向CD38可能构成一种创新且有效的治疗策略，有望为改善骨髓纤维化患者的临床状况带来新希望3。
在分子标志物方面，一项研究基于多组学分析提出了一种新的分型策略，该策略深入揭示了t（8;21）AML的分子特征，并成功鉴别出一个高危亚组，为早期识别高危患者提供了策略4。
本次ASH大会中，一项由我院张凤奎教授牵头的随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了海曲泊帕在未接受过治疗的SAA患者中的疗效和安全性5。研究结果显示海曲泊帕联合IST治疗组相较安慰剂联合IST组，3个月（50.6%vs25.0%）和6个月（63.8%vs42.5%）时的总缓解率均更高。此外，海曲泊帕联合IST组减少了近20%依赖输血的患者比例。该研究表明，TPO-RA联合IST已成为AA患者的一线治疗优选。
此外，一项单中心研究，分析了接受非亲缘脐带血移植（UCBT）、半相合移植（Haplo-HSCT）和匹配的同胞供体移植（MSD-HSCT）的AA儿童患者结局。结果支持在缺乏全相合同胞供者的情况下，Haplo-HSCT/UCBT可作为合适的替代选择7。
整体而言，本次ASH会议上呈现了AA领域的诸多进展，在此背景下，将前沿生物学技术用于临床规范化诊疗中也变得愈发重要。
医脉通：从ASH会议的最新进展上可以看到近年来AA的诊疗取得了较大进展，在此背景下，将前沿进展落脚于临床实践规范化也变得愈发重要。作为中国血液病专科联盟-再障协作组组长，能否请您结合2024年ASH大会的内容，谈谈您对进一步提升我国AA诊疗的规范化有何期待和展望？
我国目前的AA诊疗规范化仍任重道远，面临诸多挑战，如SAA一线优选治疗策略的落实不足、TPO-RA在SAA一线治疗中应用率偏低、allo-HSCT的应用不足，从而导致SAA患者一线治疗疗效不佳。在此情况下，提升我国SAA一线治疗疗效需要强化早期诊断、早期治疗，合理选择allo-HSCT或TPO-RA联合治疗策略。
本次ASH会议上最新进展提示，TPO-RA联合IST治疗策略能为SAA患者实现与移植相似的长期生存结果。该方案也得到了国内外AA指南共识的一致推荐8,9。期待未来我国SAA患者一线药物治疗能够得到进一步优化。此外，中国血液病专科联盟-再障协作组未来也将继续在地级市和省级城市进一步规范AA的诊治流程，强化各地区血液病专科医院之间的协作，期望为患者提供更加适合的治疗方案，让患者获得更好的疗效。
参考文献：
1.CD19CART-CellTherapyinRefractoryAutoimmuneHemolyticAnemia.2024ASH682.
2.Targeted-DeliveryStrategyofEngineeredEVFunctionalizedByAnti-CD3/CD19Bi-SpecificT-CellEngagerinTreatingB-CellMalignancies.2024ASH89.
3.CD38OverexpressedMonocytesPlayaCriticalRoleintheFibrogenesisinMyeloproliferativeNeoplasmsandCanbeUsedAsaTherapeuticTargettoAmeliorateFibrosis.2024ASH874.
4.IntegrativeMulti-OmicsAnalysesIdentifyaHigh-RiskSubgroupofPatientswithPoorPrognosisint(8;21)AcuteMyeloidLeukemia.2024ASH328.
5.HetrombopagAddedtoImmunosuppressiveTherapyinFirst-LineTreatmentofSevereAplasticAnemia:ARandomized,Double-Blind,Placebo-ControlledPhase3Trial.2024ASHoral304.
6.RecombinantHumanThrombopoietinAddtoISTCombinedwithHetrombopagAsFirst-LineTreatmentforNaveSevereAplasticAnemia:EarlyOutcomesofaProspectiveStudy.2024ASH207840.
7.ShangY，etal.2024ASHposter2174.
8.中华医学会液学分会红细胞疾病(贫血)学组.中华液学杂志,2022,43(11):8.
9.KulasekararajA,etal.BrJHaematol.2024Mar;204(3):784-804
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