每月一次！超90%患者胆固醇水平达标，潜在“bestinclass”疗法递交上市申请治疗ldl脂蛋白心血管疾病

今日，LIBTherapeutics宣布已向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求批准其在研第三代PCSK9抑制剂lerodalcibep用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），以治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，以及具有极高或高ASCVD风险和原发性高脂血症（包括杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症，HeFH/HoFH）患者。同时，LIBTherapeutics正在为向欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请（MAA）进行准备，预计于2025年中期完成递交。

上个月，LIBTherapeutics公布了LIBerate-OLE开放标签扩展研究中两项子研究的积极结果，这些结果同时在2024年美国心脏协会（AHA）会议中公布。在完成52周安慰剂对照的3期LIBerate-CVD和LIBerate-HighRisk试验的1655名患者中，有1468名（90%）患者进入了为期72周的开放标签扩展研究，分析主要结果如下：

而在LIBerate项目中的五项3期临床试验中，共包含800名HeFH患者，其中703名（88%）继续参与了为期72周的开放标签扩展试验。这些患者的试验分析结果如下：

Lerodalcibep是一种潜在“best-in-class”的新型第三代PCSK9抑制剂。该药物采用每月一次的小体积皮下注射方式给药，无需冷藏，具备独特的便捷性，这使其成为现有PCSK9抑制剂的优质替代方案。Lerodalcibep是一种小结合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域为一种经过工程化设计的11-kDa多肽，能够以亚纳摩尔级别的高亲和力与人类PCSK9蛋白结合。此外，通过与人血清白蛋白（HSA）的融合，lerodalcibep显著延长了其血浆半衰期，可达12-15天。