我国未批准rt-PA用于80岁以上AIS患者。在FDA说明书中，年龄＞80岁被列为一项警告，这是因为早期的rt-PA临床试验未纳入80岁以上的AIS患者，因而80岁以上的患者使用rt-PA的安全性与有效性均不明。
2012年有一项系统评价汇总分析了12项实验共7012例患者，结果显示在3h内，80岁以上高龄患者与80以下患者rt-PA静脉溶栓效果相似[1]。
02、rhTNK-tPA用于发病4.5小时内AIS溶栓治疗
03、丁苯酞胶囊用于非痴呆型血管性认知障碍（VCI）
>>中国卒中后认知障碍管理专家共识（2021版）[6]、血管性认知障碍诊治指南（2019版）[7]均将其列为VCI治疗药物之一，但依据并不充分，还需要更多的研究来证实。
04、多奈哌齐片和卡巴拉汀胶囊用于血管性痴呆
以上两种药物均为胆碱酯酶抑制剂，在我国被批准用于阿尔茨海默病（AD）的治疗。韩国多奈哌齐说明书已批准血管性痴呆适应证。
>>我国《血管性认知障碍的诊疗规范（2020版）》指出：盐酸多奈哌齐、卡巴拉汀等胆碱酯酶抑制剂、美金刚等可用于血管性痴呆的治疗[8]。《2018中国痴呆与认知障碍诊治指南》推荐这两种药物可用于治疗重度VCI和AD伴脑血管病[9]。而《血管性认知障碍诊治指南（2019版）》推荐意见为：胆碱酯酶抑制剂与NMDA受体拮抗剂用于VCI的治疗效果有待进一步临床评价，对于VCI合并AD的混合性痴呆，胆碱酯酶抑制剂与美金刚也是治疗选项。
05、多奈哌齐片用于路易体痴呆（DLB）
荟萃分析[10，11]显示，多奈哌齐可以改善DLB患者的认知功能和日常活动。多奈哌齐于日本被推荐用于治疗DLB的唯一一线用药。我国指南也推荐其用于DLB（Ia类证据，A级推荐）[12]。
06、吗替麦考酚酯（MMF）用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）
吗替麦考酚酯（MMF）为T细胞免疫抑制剂，能特异性抑制淋巴细胞嘌呤从头合成途径中次黄嘌呤核苷酸脱氢酸（1MPDH）的活性，因而具有强大的抑制淋巴细胞增殖的作用。MMF能减少NMOSD的复发和减缓神经功能障碍进展（B级推荐）[13]。
07、艾地苯醌片治疗与Leber氏遗传性视神经病变(LHON)有关的视觉障碍
欧盟EMA已批准艾地苯醌用于与LHON有关的视觉障碍。本病目前暂无特效治疗手段，成功率有限，临床治疗方法主要包括直接增强线粒体功能和阻止氧化损伤。
艾地苯醌是一种短链泛醌，具有抗氧化作用，并可将线粒体电子直接携带到线粒体复合体Ⅲ，促进胞内ATP的产生，进而激活视网膜神经节细胞以促进视力恢复。
08、人免疫球蛋白注射剂用于CIDP
FDA批准人免疫球蛋白用于CIDP，同时也获得了欧洲指南和我国专家共识的推荐[14]。用法：400mg/kg/d，静脉滴注，连续5d。疗效通常可维持3～4周，之后需要定期维持。
目前尚缺乏统一的维持方案，可根据患者用药后无力的变化，个体化定期使用，每1～2个月输注1次，每次3～5d。维持治疗时，可考虑皮下注射剂型，其疗效和静脉注射相似，长期治疗时更为方便。价格昂贵是影响其长期使用的主要因素。
09、吡仑帕奈片用于原发性全身性强直阵挛性癫痫发作的辅助治疗（≥12岁）
吡仑帕奈作为第三代抗癫痫药，在我国被批准用于成人和4岁以上儿童癫痫部分性发作的患者（伴有或不伴有继发性全面发作）的治疗。
我国最新的癫痫诊疗指南将其作为局灶性癫痫的一线用药和添加药物，而对全面性强直-阵孪发作，一线药物包括丙戊酸、拉莫三嗪、卡马西平、奥卡西平和左乙拉西坦，其仅作为可添加药物之一[15]。
11、普萘洛尔片用于特发性震颤和预防偏头痛
普萘洛尔用于上述适应证已获FDA批准。我国指南将其列入特发性震颤经典一线用药之一[18]。用法：一般建议从小剂量开始（10mg/次、2次/d），逐渐加量（5mg/次）至30～60mg/d即可有症状改善，一般不超过360mg/d，维持剂量为60～240mg/d。标准片3次/d，控释片1次/d，早晨服药，在2h内可明显地降低震颤的幅度。
12、他克莫司胶囊用于重症肌无力（MG）
他克莫司适用于不能耐受激素和其他免疫抑制剂副作用或对其疗效差的MG患者，特别是RyR抗体阳性者。他克莫司起效快，一般2周左右起效，疗效呈剂量依赖性。使用方法[20]：3mg/d，分2次空腹口服，或按体重0.05～0.10mg/（kg·d）。
建议：可于服药或者调整药物剂量3～4d后筛查血药浓度，理想谷浓度为2～9ng/mL。主要副作用包括血糖升高、血镁降低、震颤、肝肾功损害以及罕见的骨髓抑制。
13、莫达非尼胶囊用于发作性睡病
莫达非尼（MOD）于1990年在法国上市，欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA首先批准其用于治疗发作性睡病，此后FDA还批准其用于阻塞性睡眠呼吸暂停和轮班工作睡眠障碍引起的过度嗜睡。
《目录》中的莫达非尼是我国自主生产的胶囊剂型，批准的适应证是用于阻塞性睡眠呼吸暂停引起嗜睡成年患者的促醒，用于发作性睡病属于超说明书用药。根据我国指南[21]，其用于发作性睡病的具体用法：初始剂量100mg/d，此后每5天增加50～100mg，直至达到标准剂量200～400mg。