基因编辑领域大牛张锋博士一边推出新公司,一边在裁员。
Editas失去领先地位
Editas致力于CRISPR-Cas9/Cas12a基因编辑技术在体内和体外的应用,EDIT-101(治疗Leber先天性黑蒙10型)是全球首个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物,也曾是Editas最快的管线,不过去年因为Ⅰ/Ⅱ期临床数据不佳而被终止开发。
在2022年11月17日,Editas报告的关键临床BRILLIANCE中,14例受试者中仅有3例Leber先天性黑蒙10型(LCA10)患者的视力得到了具有临床意义的改善。这一临床结果令投资者大失所望。
作为公司最领先的管线,EDIT-101的失败对公司带来的负面影响是巨大的。2023年1月9日,Editas进行了战略和架构的重大调整,停止对EDIT-101、EDIT-103、EDIT-202等多款管线的内部开发(寻求对外合作),EDIT-301升级为公司主要推进管线。
由于战略和架构调整,Editas为此裁员约20%,公司首席科学官(CSO)Dr.MarkS.Shearman因此也离开了公司。截至2023年9月30日,公司现金及等价物仅剩8250万美元。
Beam提前准备防寒冬
基于碱基编辑技术,Beam建立了十余条管线,主要分为体内(LNP和AAV疗法)和体外(造血干细胞与T细胞疗法)碱基编辑疗法两大类。
体外碱基编辑疗法BEAM-101是公司进度最快的项目,2021年11月获得FDA的IND批准,也是碱基编辑领域的首个IND。不过BEAM-101的临床入组进度缓慢,如今公司尚未报告首位患者给药。去年,一名登记临床的患者还因个人原因退出了试验。
公司的碱基编辑CAR-T疗法BEAM-201在2023年9月6日完成临床率先完成首位患者给药,不过,其IND申请也曾遭到了FDA的搁置。
目前看来,Beam的现金流并不紧张,截至2023年9月30日,公司持有现金、现金等价物以及有价证券约10亿美元,但是为了预防寒冬的威胁,Beam也加入了2023年裁员大军。
2023年10月19日,Beam宣布了裁员计划,共计100名员工,约占公司员工总数是20%。同时伴随着管线的重大调整,包括暂停对BEAM-201内部开发,优先推进BEAM-101、BEAM-302等管线。
Aera融资一年就裁员
基于此,公司搭建了蛋白质纳米颗粒(PNP)递送平台——SEND,旨在通过PNP技术解决基因的递送和交付挑战。
但是这家才拿到融资一年,且尚未建立任何管线的新公司也启动了裁员措施。2024年1月5日,Aera宣布裁员25%,公司表示目前部分新型基因编辑酶开发人员已经被裁。
根据公司所述,现金流并不急迫,裁员更多的是基于公司对未来融资环境的担忧。裁员后,公司将把投资重点放在新型交付平台的开发上,进一步扩大现金跑道。
总结
自2016年以来,张锋联合创立的公司以近乎一年一家的速度增长,至今以来已有8家,涵盖了CRISPR编辑技术在基因编辑、碱基编辑、分子诊断等多个方向,其中大多数都还在技术验证阶段,未有商业化产品。