本文中，小编整理了近年来基因编辑大咖张锋团队的重要研究成果，与大家一起学习！
doi：10.1126/science.aax7063
doi：10.1126/science.aax9181
doi：10.1038/s41467-018-08224-4
来自原核生物CRISPR/Cas系统的酶已被用作可编程的和高度特异性的基因组编辑工具。目前的基因组编辑技术集中在II型CRISPR-Cas系统上，该系统含有单个用于DNA切割的蛋白效应核酸酶。然而，到目前为止，仅有两个II型核酸酶家族用于人细胞中的基因组编辑：Cas9，即一种由两个向导RNA（gRNA）引导的核酸酶，含有两个核酸酶结构域：HNH和RuvC，其中这两个gRNA为CRISPRRNA（crRNA）和tracrRNA；Cas12a，即一种由单个gRNA引导的核酸酶，含有单个结构域：RuvC，其中这单个gRNA为crRNA。
doi：10.1038/nature24049
在美国罗彻斯特大学开展RNA靶向CRISPR系统研究的MitchellO’Connell（未参与这项研究）注意到，“在CRISPR之前，RNAi（RNA干扰）是调节基因表达的理想方法。但是Cas13a的重大益处之一是它似乎具有更强的特异性，而且这种系统对哺乳动物细胞而言并不是内源性的，因此你不太可能扰乱细胞中天然的转录后网络。相反，RNAi利用内源性机制开展基因敲降（geneknockdown，即抑制基因表达）。”
doi：10.1016/j.cell.2016.12.038
doi：10.1126/science.aaf5573
这种新的CRISPR系统有潜力提供一种强大的方法进行细胞操纵。尽管DNA编辑让细胞基因组发生永久性变化，但是这种基于CRISPR的RNA靶向方法可能允许科学家们让细胞基因组发生可根据需要进行上下调节的临时变化，而且比现存的RNA干扰方法具有更大的特异性和功能性。在这项研究中，来自布罗德研究所的张锋（FengZhang）及其同事们与来自NIH的EugeneKoonin及其同事们、来自罗格斯大学新伯朗士威校区的KonstantinSeverinov等组成一个合作小组，鉴定出一种RNA引导的能够靶向结合和降解RNA的酶C2c2，并对C2c2进行功能性描述。
美国著名华裔科学家MIT张锋教授团队是该领域的领先小组之一，最近发表论文提供了一种更好的CRISPR基因编辑工具，他们根据生物进化理论，在细菌蛋白库中寻找更理想的DNA切割酶，获得了成功，使该技术超更简单、更便宜、更快、更准等方向上迈进一大步。
doi：10.1038/nature15521
来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现，改变一小段DNA可以避开镰状细胞病（SCD）背后的遗传缺陷。这一发布在Nature杂志上的新发现，为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。
这一称作为增强子的DNA片段控制了分子开关BCL11A。这一开关反过来决定了红细胞是生成成人形式的血红蛋白（hemoglobin，在SCD中血红蛋白发生了突变），还是未受影响的、可以对抗镰状细胞突变效应的胎儿形式血红蛋白。其他的一些研究表明，胎儿血红蛋白升高的镰状细胞病患者病情较轻。
doi：10.1038/nature14136
CRISPR原本是细菌抵御病毒感染的免疫体系。之前人们利用这个系统建立了基因编辑复合体，这个复合体包括Cas9酶和引导RNA。引导RNA结合到基因组的特定序列，告诉Cas9在哪里进行剪切。
doi：10.1038/nm.3793
人体内已命名的基因共有25000多条，目前已知一部分基因（3000）的突变会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗，最本质的手段是通过一些方法将突变后的遗传物质矫正回原来的状态。这类方法被称为遗传疗法（genetictherapies）。目前最广泛的遗传疗法手段为：1.以病毒载体感染方式引导的源基因导入；2.以RNA干扰方式引导的目的基因表达下调。这些手段在治疗严重复合型免疫缺陷疾病（SCID）以及Wiskott-Aldrich综合征方面获得了成功。尽管如此，RNAi技术在应用的广泛性上还存在局限。