科研新突破！2.0版先导编辑技术问世，基因编辑技术或迎来变革
2021年12月28日获悉，在《NatureBiotechnology》上发表的一项题为“Programmabledeletion,replacement,integrationandinversionoflargeDNAsequenceswithtwinprimeediting”的最新研究中，DavidLiu教授领导的研究团队在先导编辑技术的基础上开发了一种双重先导编辑技术（twinPE），通过在两个邻近位点分别进行先导编辑，可以实现更长的DNA序列的插入，而且这种编辑产生有害副产物极少。TwinPE有望作为一种更安全、靶向更精准的基因编辑技术为一些需要更长基因插入的遗传病治疗带来希望。
发改委及商务部禁止外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发应用
2021年12月27日，国家发改委和商务部共同发布《外商投资准入特别管理措施（负面清单）（2021年版）》、《自由贸易试验区外商投资准入特别管理措施（负面清单）（2021年版）》，自2022年1月1日起施行。文件中指出，禁止外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用。
FDA：抗体检测在检测奥密克戎毒株方面效果有限
2021年12月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）12月28日警告称，抗体检测在检测新冠变异病毒奥密克戎毒株方面或不太有效。FDA发布的公告显示，早期数据表明，抗体检测确实能检测出患者感染了奥密克戎毒株。但与核酸检测相比，抗体检测通常不太敏感，也不太可能发现非常早期的感染病例。FDA还提出建议，称“出现新冠肺炎症状的人或新冠肺炎患者密切接触者需进行后续的核酸检测，即使其抗体检测结果为阴性”。
东方生物拟以6亿元投建东方基因生物芯片产研基地
用于治疗COVID-19的研究性T细胞疗法获得美国专利
2021年12月29日，专门从事肿瘤和病毒感染的细胞和基因疗法的临床阶段生物技术公司TevogenBio宣布，美国专利商标局（USPTO）已经授予用于治疗COVID-19的研究性SARS-CoV-2特异性T细胞疗法的药物组合专利。该专利加强了公司不断增长的知识产权组合，其中包括一项涉及使用SARS-COV-2特异性细胞毒性T淋巴细胞治疗COVID-19的方法的专利。
德琪医药宣布ATG-016治疗晚期实体瘤的REACH研究完成首例患者给药
2021年12月29日，致力于发现、开发和商业化治疗癌症和其他危及生命疾病的生物制药公司德琪医药宣布，在Ib/II期开放式多中心REACH试验中完成首例患者给药。该试验旨在评估ATG-016(eltanexor)在晚期实体瘤患者中的单药治疗，包括那些有基因突变（如K-ras或P53）或有病毒关联的肿瘤。该研究的招募工作已经在进行中。ATG-016在一项针对晚期实体瘤和血液恶性肿瘤的I期研究中显示了初步的抗肿瘤活性。
口服创新药III期研究失败，BridgeBio股价下跌72%
2021年12月29日，生物制药公司BridgeBio宣布，正在进行的acoramidis用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的III期ATTribute-CM研究在12个月时未能达到主要终点。Acoramidis（AG10）是一种在研口服小分子，旨在有效稳定四聚体转甲状腺素蛋白（TTR），从而从一开始阻止导致TTR淀粉样变性（ATTR）的一系列分子事件。Acoramidis旨在模拟TTR基因（T119M）的一种天然变异，该变异被认为是一种“拯救突变（rescuemutation）”，因为它已被证明可以预防或减少TTR基因突变个体的ATTR。这一消息导致该公司股价截至收盘下跌72%。
基因诊断公司MissionBio与序科码生物签署合作协议
2021年12月30日，基因诊断公司MissionBio与广州序科码生物技术有限责任公司签署了一项协议。该协议将使MissionBio将其产品和服务扩展到中国，这是其地理扩张战略的一个关键增长区域，使中国大陆的客户能够使用MissionBio的产品获得高品质的单细胞序列服务。通过这项新重要合作，两家公司将共同合作，将MissionBio的技术平台与序科码的临床检测开发和数据分析能力相结合，共同开发用于癌症早期检测、药物指导和预后监测以及生殖遗传学应用的新型单细胞检测方法。
制药公司Hetero获得DCGI批准生产和销售Molnupiravir胶囊
厌氧生物研发出中国首个进入临床研究的多联活菌药物
2021年12月30日获悉，厌氧生物开发了高密度优势多联乳杆菌群药物——“阴道用四联乳杆菌活菌胶囊”，以治疗绝经后萎缩性阴道炎和细菌性阴道病。该款厌氧生物自主研发的Ⅰ类创新药“阴道用四联乳杆菌活菌胶囊”即将开展II期临床试验，这是中国首个进入临床研究的多联活菌药物，也是国内首款治疗“绝经后萎缩性阴道炎”的药品（激素除外），填补了中国在该领域的临床空白。阴道配方菌药作为厌氧生物率先开展的临床试验项目，不仅在国内取得了阶段性成果，该项目也已经启动了美国FDA的申报工作。
两大实验室联手！杭州城西科创产业医疗建设再添新翼
近日，在杭州城西科创产业集聚区管委会推动下，良渚实验室与湖畔实验室展开一场关于基础医学及应用的研讨，面向最前沿的基础研究和技术应用开展“产学研用”深度合作。此次双方在针对多组学数据挖掘新算法、多维组学数据融合分析、复杂系统建模、新一代单细胞/单细菌测序数据分析、异质性冷冻电镜图像的3D重构、开放获取数据库构建等应用场景下的高性能计算机群存储及算力、大规模数据的云存储和云计算等方向上提出了进一步合作可能。
地贫检测试剂盒过检，贝瑞基因三代测序创新引领护佑新生
12月27日，贝瑞基因发布公告，全资子公司杭州贝瑞和康基因诊断技术有限公司于近日收到中国食品药品检定研究院下发的注册检验报告：地中海贫血基因检测试剂盒（单分子测序法）技术要求检验结果符合规定，这也意味着公司持续夯实第三代测序技术，为生育健康提供助力。
基因检测公司BaylorGenetics与SRL签署临床测序技术转让协议
避免癌症复发需要胶原蛋白？《自然》子刊揭开癌细胞休眠秘密
2021年12月27日获悉，一项发表于《自然·癌症》的新研究取得了重要突破，论文题目是“Atumor-derivedtypeIIIcollagen-richECMnicheregulatestumorcelldormancy”。来自美国西奈山伊坎医学院的研究团队发现，在癌细胞周围，一种胶原蛋白的含量控制了癌细胞的状态。研究团队实现这项突破的技术基础，是新一代的双光子活体显微成像技术。根据这项研究，增加肿瘤微环境中的III型胶原蛋白含量，可以通过激发癌细胞的休眠状态来阻止癌细胞转移。
科学家揭示特殊的基因或能帮助肾脏抵御损伤
中山大学科研团队以核仁为治疗靶点拓展CX5461的新用途
《Nature》：靶向SWI/SNFATP酶有望治疗对增强子成瘾的癌症
科学家开发出能有效预防SARS-CoV-2鼻腔内感染的新型疫苗策略
近日，一篇发表在国际杂志EMBOMolecularMedicine上题为“NasalpreventionofSARS-CoV-2infectionbyintranasalinfluenza-basedboostvaccinationinmousemodels”的研究报告中，来自中国香港大学等机构的科学家们通过研究进行了一项全面研究识别出了一种预防SARS-CoV-2鼻腔感染的有效疫苗策略。研究表明，肌肉注射以PD-1为基础的受体结合结构域DNA疫苗（PD1-RBD-DNA）和鼻腔注射以减毒流感疫苗为基础的活疫苗（LAIV-HK68-RBD）的组合性策略或能诱导出最强的粘膜广谱性中和性抗体和肺部常驻记忆CD8T细胞，这或许就能在两种动物模型中有效预防活的SARS-CoV-2的鼻腔感染挑战。
机体衰老过程中缺失CpG岛的基因错误表达或会驱动机体发生退行性改变
新型DNA纳米管或能通过靶向作用原发性肿瘤来改善患者的疗法和其生存率
近日，一篇发表在国际杂志ScienceAdvances上题为“ssDNAnanotubesforselectivetargetingofglioblastomaanddeliveryofdoxorubicinforenhancedsurvival”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基于DNA纳米技术的药物运输系统，其或能通过靶向作用原发性肿瘤来改善患者的疗法和其生存率。研究人员利用ssDNA和其它分子设计出了一种能携带治疗制剂的自组装纳米管，这种合成性的DNA就能帮助研究人员设计出靶向作用特定细胞的新型策略。
美国研究人员突破DNA信息存储技术的关键性障碍
近日，美国华盛顿大学的研究人员在《ScienceAdvances》发表了题为“ScalingDNAdatastoragewithnanoscaleelectrodewells”的研究论文，研究人员通过使用电化学阵列技术在小于1平方微米的区域内聚集了数百万个纳米电极孔，开发了首个纳米级的DNA存储写入器，将DNA写入密度扩展到每平方厘米25×106个序列，比现有的DNA合成阵列提高了3个数量级，并且证明了合成的DNA质量足以用于DNA数据存储，成功实现40字节长度消息的写入和读取解码。该技术将使DNA信息写入通量达到每秒百万字节的量级，是推动DNA信息存储系统发展中的关键性突破。
科学家成功利用人类诱导多能干细胞开发出输卵管类器官
近日，一篇发表在国际杂志CellReports上题为“HumanipsC-derivedfallopiantubeorganoidswithBRCA1mutationrecapitulateearly-stagecarcinogenesis”的研究报告中，来自西达赛奈医学中心等机构的科学家们通过研究对输卵管组织进行建模揭示了一种常见卵巢癌的起源，这或许就能帮助他们确定一种基因突变是如何让女性处于较高的癌症风险之中，研究者所创建的组织称之为类器官，其能潜在帮助预测哪些个体会提前几年甚至在几十年后患上卵巢癌，从而就有望帮助研究人员制定早期的预测和预防性策略。
北大课题组联合301医院课题组揭示anti-PD-1免疫治疗在肺癌中的作用机制
科学家利用人工智能和生物标志物来开发个体化的类风湿性关节炎疗法
近日，一篇发表在国际杂志《ArthritisCare&Research》上题为“TowardsIndividualizedPredictionofResponsetoMethotrexateinEarlyRheumatoidArthritis：aPharmacogenomics-drivenMachineLearningapproach”的研究报告中，来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用人工智能技术（AI）和药物基因组学技术来预测患者如何对疗法产生反应以及如何对患者进行护理。研究结果表明，将药物基因组学生物标志物与DAS28（28个关节计数的疾病活动评分，DiseaseActivityScorewith28-jointcount）相结合或有望帮助预测早期类风湿性关节炎患者对甲氧蝶呤疗法所产生的反应，应用机器学习技术来预测患者对疗法所产生的反应或有望帮助指导更为有效的类风湿性关节炎的治疗选择，包括及时升级类风湿性关节炎疗法等。
研究人员开发了纳米颗粒，可以靶向引发急性肺部炎症的白细胞
近日，一篇发表在国际杂志《NatureNanotechnology》上题为“Supramoleculararrangementofproteininnanoparticlestructurespredictsnanoparticletropismforneutrophilsinacutelunginflammation”的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究调查了中性粒细胞是如何能够区分要破坏的细菌和血液中的其它化合物。研究结果表明，中性粒细胞的结构依赖趋向性或会驱动凝集蛋白进入发炎的肺部组织中，同时还有望帮助开发出治疗ALT的新型疗法。
港大研究团队通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合
近日，一篇发表在国际杂志《CancerResearch》上题为“ACombinatorialCRISPR–Cas9ScreenIdentifiesIfenprodilasanAdjuncttoSorafenibforLiverCancerTreatment”的研究报告中，来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔（ifenprodil，一种血管舒张药）联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼（sorafenib）来治疗肝细胞癌（HCC）；该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPRv2.0筛选平台，其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索，并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。
科学家揭示环状RNA在肌萎缩性侧索硬化症发病中所扮演的关键角色
中国研究人员发现体外合成环形RNA的免疫原性机制
河南农大褚贝贝团队在α疱疹病毒感染研究中取得重要进展
近日，河南农业大学动物医学院褚贝贝教授团队在α疱疹病毒感染研究中取得重要进展，该研究发现USP14在感染早期与伪狂犬病毒(pseudorabiesvirus，PRV)VP16蛋白结合后去泛素化VP16，确保病毒复制所需早期基因转录。抑制USP14能够促进ERstress引起的细胞自噬，进而通过SQSTM1/p62介导的选择性自噬途径降解。该研究成果以题为“InhibitionofUSP14influencesalphaherpesvirusproliferationbydegradingviralVP16proteinviaERstress-triggeredselectiveautophagy”的研究论文在线发表于国际著名期刊《Autophagy》。
耐德生物完成pre-A轮融资,青岛生物医疗赛道再现千万融资
近日，青岛耐德生物技术有限公司宣布完成千万元pre-A轮融资，本轮融资的资金将主要用于手持式核酸一体化快检系统的研发落地及项目推广。本轮融资来自青岛高创投资和里程碑创投。2019年成立全资子公司青岛简码基因科技有限公司，专注于医疗产品开发和产业化，简码基因在新冠疫情期间是国内第一批完成新型冠状病毒核酸检测试剂盒的研发企业，也是国内第一批获得欧盟CE认证的企业。
持续推进单细胞技术产品落地推广，万乘基因获超亿元A轮投资
传信生物完成天使+轮融资，加速推进管线开发和LNP生产平台建设
2022年1月1日，传信生物医药（苏州）有限公司宣布完成天使+轮融资，本轮投资由建银医疗成长基金和老股东元生创投（美元II期）共同领投，洪泰基金和老股东华盖资本参与投资。募集资金主要用于加速推进管线开发和LNP生产平台建设。
中国核酸药物第一股！圣诺医药正式在港交所挂牌上市交易
2021年12月30日获悉，圣诺医药正式在港交所挂牌上市交易，成为中国核酸药物第一股。圣诺医药是一家专注RNA疗法的国际领先生物制药公司。公司全球发售754万股股份，其中香港发售股份75.4万股，国际发售股份678.6万股，另有15%超额配股权；发售价已厘定为每股发售股份65.90港元，每手买卖单位50股；中金公司为独家保荐人。
南模生物于上交所科创板敲钟
致善生物创业板IPO获受理
2021年12月27日，厦门致善生物科技股份有限公司申请创业板IPO获受理。中信证券为其保荐机构，拟募资9.3144亿元。招股书显示，致善生物是一家以分子诊断技术为核心，集分子诊断试剂和分子诊断仪器的研发、生产、销售于一体的生命科学企业。
无创产前基因检测技术适用人群广泛
无创DNA产前检测技术通过采取孕妇静脉血，利用二代DNA测序技术对母体外周血浆中的游离DNA片段(包含胎儿游离DNA)进行测序，并将测序结果进行生物信息分析，可以从中得到胎儿的遗传信息，从而检测胎儿是否有染色体异常的疾病。相比于传统的检测方法，无创产前基因检测只需抽取5-10ml母体静脉血，做到无创伤取样，避免了流产风险和宫内感染的可能性。同时，基于高通量测序技术，无创产前基因检测准确率达到99%以上，且怀孕12周即可接受无创产前基因检测，能够尽早的发现问题，及早预防治疗。
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